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一院研究团队致力于攻克“渐冻人”肌萎缩侧索硬化症
作者:徐旭  文章来源:本站原创 点击数:6402 更新时间:2014/9/5 14:20:00
  今夏的冰桶挑战(ALS Ice Bucket Challenge)可谓风靡全球,要求参与者在网络上发布自己被冰水浇遍全身的视频内容,然后该参与者便可以要求其他人来参与这一活动。活动规定,被邀请者要么在24小时内接受挑战,要么就选择为对抗“肌肉萎缩性侧索硬化症”捐出100美元。如今热潮减退,人们都已熟知“渐冻人”这一称呼,却并没有几个人说得清楚渐冻人到底是怎么回事。
  肌萎缩侧索硬化(ALS)的病人,俗称“渐冻人”,它是上运动神经元和下运动神经元损伤之后,导致包括球部(所谓球部,就是指的是延髓支配的这部分肌肉)、四肢、躯干、胸腹部的肌肉逐渐无力和萎缩,是一种恶性神经系统变性病。临床表现为表现为肌肉萎缩,从上肢萎缩后不能穿衣,下肢萎缩不能走路,吞咽肌肉的萎缩出现饮水呛咳、吞咽困难,甚至到后期由于呼吸肌的萎缩,不能呼吸而死亡。
  一院神经内科疑难病科主任丰宏林教授介绍,ALS的患病率,每 10 万人中大约就有 4-6 人有可能罹患,我国由于投入该病的研究经费有限,还没有完整的数据,估计约有8-10万人患病,绝大部分 ALS 患者都是成年以后发病。该疾病的发病机制尚不清楚,有很多学说,包括遗传、兴奋性氨基酸毒性、氧化应激、内质网应激、胶质细胞异常、免疫因素等等,其中5%-10%的患者为遗传因素所致。
  2003年,丰宏林教授在北京协和医院进行工作时,接触到很多的ALS患者。由于它的发病机制尚不清楚,目前没有治愈该病的特效药。唯一通过美国FDA认证的药物力鲁唑也只能延长患者寿命几个月,并且该药价格昂贵,每月约4千元,对普通家庭而言这是一个很大的开支。随着疾病的进展,患者逐渐出现进食困难、呼吸困难、肺炎、褥疮等并发症,这对患者和她的家庭都造成了巨大经济和心理负担。
  每一个ALS 患者发病后都会经历拒绝、愤怒、挣扎、沮丧、接受五个阶段,当他们失去说话的能力后,只能通过眼动仪来帮助表达他们的内心世界,但是到最后这些患者从没放弃过展示自己内心的机会。丰宏林教授曾经接触过这样一位患者,是个具有丰富内心和情感的人,在病中,他坚持用眼球的动作来指导自己的爱人代他写作,每一个字的拼音都需要他的爱人一个一个字母的指出,直到手指正确的指向了那个字母,他的眼睛会动一动来提示。就这样,每天几十个字的创作,最终完成了一部书和十几篇诗歌。在那以后,丰宏林教授决心进行针对ALS开展研究,为这些患者提供帮助。
  2004年,丰宏林教授申请到国家自然科学基金资助,便先后从美国等国家引进了最先进的ALS细胞系及转基因动物模型,并和自己的博士研究生们建立了一个专门研究ALS的团队。今天这个团队由丰宏林教授和11名博士组成,针对锂盐与丙戊酸分别及联合应用治疗ALS的研究发现,取得重大进展。 2008年,美国 Neuroscience杂志以Rapid Report形式在该期论著的第一篇发表了这一结论,为该项研究的国际首次报道,论文已被引用百余次,且一直位于该领域前20篇论著之首,2014其团队在国际知名杂志上发表了2篇关于ALS的SCI论文。
  2014年3月,该研究团关于《胍那苄可以延缓ALS转基因动物模型的发病时间,延长其生存期》的文章在世界上首先发表。同年8月,芝加哥大学学者Lijun Wang等人,在国际著名杂志《Neurobiology of Disease》发表了一篇和其研究结果类似的文章。在这篇文章中,美国同行用一段文字表示自己的研究成果和丰宏林教授团队的研究,所取得的结论相一致。 
  由于取得了丰硕的科研成果,其研究团队获得2010年黑龙江省医药卫生科技进步一等奖及2011年黑龙江省政府科学技术二等奖。他的团队也分别在2012年及2014年,获得国家自然科学基金和黑龙江省自然科学基金重点项目的资助,这对于该研究团队做进一步的研究给予了很大的帮助。
  今年到目前为止,丰宏林教授已经为13名患者确诊为肌萎缩侧索硬化症,由于缺乏真正有效的治疗ALS手段,大多数ALS患者在确诊后一般都会在家里按照医嘱服用药物治疗,在肌肉失去运动能力后,就意味着只能等待即将来临的死亡,还要注意预防肺部感染、褥疮感染和尿路感染等疾病更早的夺去患者的生命。如今,国际上有很多的研究团队,在各个方面进行着与ALS相关的研究,如神经干细胞移植治疗ALS等。国内在这方面研究的主要团队大概有5-6个,如北医三院的樊东升研究的新的潜在ALS治疗靶点等。由于这些研究目前都处在科研阶段,只有加快推动这些研究的进展,进行临床实验,才有可能真正的帮助到ALS患者。
  肌萎缩侧索硬化症能否尽早发现,使患者尽早接受治疗,是目前延长Als患者生命的唯一手段。史蒂芬·霍金,是世界公认的物理学家,当代最重要的广义相对论家和宇宙论家,1963年霍金 21岁被确诊患ALS,由于发现得早,又得到了悉心地治疗和护理,至今,他仍然在用自己的思想指引现代物理的研究方向。丰宏林教授的研究团队在前期的动物研究中发现应用一种新的检测技术可能对ALS的早期诊断有帮助,现阶段正处于临床患者样本的搜集求证阶段。丰教授希望能有更多的ALS患者为其研究团队提供血液等样本,帮助他们尽早的发现早期诊断ALS的标志物,将为ALS患者的早期发现,提供医疗诊断标准。
   《相约星期二》这本渐冻人患者自己书写,并由余秋雨先生为中文版作序。“他几乎是逼视着自己的肌体如何一部分一部分衰亡的,今天到哪儿,明天到哪儿,步步为营,逐段摧毁,这比快速死亡要残酷得多,简直能把人逼疯。”序言中的这句话,是渐冻人患者的真实写照。家住我市香坊区的袁淑苓今年66岁,2013年11月在一院被确诊为肌萎缩侧索硬化症,由于发现较晚,患者的病情发展的非常快,肌肉萎缩十分严重。今年8月,袁淑苓现在体重仅剩不到70斤,由于舌头的肌肉萎缩说话时只能发出‘呜呜’的声音,但是她仍然能用颤抖枯槁的手握住笔,在纸上歪歪扭扭的写下祈求得到救治、药品捐助和渴望生命的话语,由于没有更好的治疗手段,她只能慢慢的看着自己一步步走向死亡。
  ALS患者需要家人和社会给予更多的关爱和帮助,更重要的是需要加大对肌萎缩侧索硬化症的病理和药理等等方面的研究重视,只有推动相关医学研究的发展,发现行之有效地治疗手段,那么“渐冻人”患者才有可能等到ALS被彻底攻克的那一天。
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