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一院专家老药新用 降压药治疗“渐冻人”有望梦想成真
作者:徐旭  文章来源:本站原创 点击数:1213 更新时间:2019/11/21 10:08:30

  最近一部电影《小小的愿望》火热全国,讲述的是渐冻症男孩高远,在他好友的帮助下,实现拥有女朋友的愿望。电影不仅赞美了青年人的友谊,也再一次将“渐冻人”这个罕见病群体推进人们的视野。
  2014年起,风靡全球的“冰桶挑战” 就是为这种肌萎缩侧索硬化——“渐冻人”进行宣传和捐款,著名物理学家霍金便患有该病。肌萎缩侧索硬化是一种致死性神经系统变性病,病人因其上、下运动神经元减少致使随意运动逐渐丧失而最终死亡,平均病程只有3-5年,目前尚无有效的治疗方法。
哈医大一院神经内科疑难病科主任丰宏林教授团队长期致力于肌萎缩侧索硬化的临床工作,诊治了数百名东北地区的“渐冻人”患者,缓解了他们的病情,改善其生活质量,延长了他们的生存时间。
  丰宏林在对肌萎缩侧索硬化治疗的探索中基础研究水平处于国际先进行列,转基因动物实验研究首先发现了数种药物有效。丰宏林的博士姜宏佺副教授根据《科学》杂志中的一个新发现,胍那苄作为一种降压药可以调控内质网应激影响细胞凋亡这一理论,应用到肌萎缩侧索硬化发病机制的研究。
  内质网应激是肌萎缩侧索硬化一个重要的发病机制。丰宏林和姜宏佺将胍那苄应用到肌萎缩侧索硬化的SOD1 G93A转基因小鼠模型中,发现胍那苄可以通过调节内质网应激延长肌萎缩侧索硬化转基因小鼠生存期、改善其运动功能,从而起到治疗作用。

  2014年3月该研究成果在国际杂志《神经科学》上发表,随即被国外学者引用数十次。5个月后,美国芝加哥大学研究团队发表了基本一致的研究结果。
  2017年,根据哈医大一院神经内科丰宏林团队的研究,意大利肌萎缩侧索硬化科研团队在全国多家医院开展了二期RCT临床试验(ProMISe trial)。这是中国研究成果被欧美学者响应的范例。
  2019年2月,国家卫生健康委宣布建立全国罕见病诊疗协作网,哈医大一院作为省级罕见病管理单位,承担着黑龙江省罕见病的诊治工作。
  2019年3月,丰宏林组织成立黑龙江省神经系统罕见病及疑难病专科联盟,为肌萎缩侧索硬化等黑龙江省神经系统罕见病患者提供了专业的医疗保障。
  丰宏林和他的研究团队的愿望,就是为每一个“渐冻人”实现像正常人一样生活的愿望。丰宏林介绍,胍那苄作为传统的降压药物,不需要再进行一期临床试验,如果二期临床试验在意大利观察治疗有效,那么他们为“渐冻人”治疗肌萎缩侧索硬化的梦想将有望成真。

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